ในช่วงไม่กี่ทศวรรษที่ผ่านมา ความก้าวหน้าทางเทคโนโลยีชีวภาพ (Biotechnology) ได้ทำให้เกิดผลิตภัณฑ์ยารูปแบบใหม่ที่เรียกว่า “ผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง” หรือ Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) ซึ่งเป็นนวัตกรรมที่มีส่วนผสมของยีน เซลล์ หรือเนื้อเยื่อของสิ่งมีชีวิต แตกต่างจากยาชีววัตถุหรือยาเคมีทั่วไป ซึ่งมีโอกาสให้ผลการรักษาอย่าง “พลิกโฉม” ในการฟื้นฟูและรักษาโรคหรือการบาดเจ็บที่การรักษาแบบเดิมอาจไม่ได้ผล หรือยังไม่เคยมีทางรักษามาก่อน จึงเป็นการช่วยเปิดโอกาสให้ผู้ป่วยที่ประสบกับปัญหาในโรคต่าง ๆ สามารถกลับมามีชีวิตที่มีคุณภาพอีกครั้ง

ATMPs มีกี่ชนิด อะไรบ้าง

ATMPs มี 4 ชนิด คือ

1.  ผลิตภัณฑ์ยีนบำบัด (Gene Therapy Products) เป็นผลิตภัณฑ์ที่ใช้ยีนหรือรหัสพันธุกรรมเป็นเครื่องมือสำคัญในการทำงาน

2. ผลิตภัณฑ์เซลล์บำบัด (Cell Therapy Products) เป็นผลิตภัณฑ์ที่มีตัวยาสำคัญเป็นเซลล์หรือเนื้อเยื่อ สำหรับใช้รักษา ป้องกัน วินิจฉัยโรค

3. ผลิตภัณฑ์วิศวกรรมเนื้อเยื่อ (Tissue Engineered Products) เป็นผลิตภัณฑ์ที่มีตัวยาสำคัญเป็นเซลล์หรือเนื้อเยื่อ สำหรับใช้เพื่อฟื้นฟู ซ่อมแซม หรือทดแทนเนื้อเยื่อ

4. ผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูงแบบลูกผสม (Combined ATMPs) เป็นผลิตภัณฑ์ที่ประกอบด้วยเซลล์หรือเนื้อเยื่อร่วมกับเครื่องมือแพทย์

ATMPs มีประโยชน์อย่างไร

            ช่วยขยายโอกาสการรักษาโรคต่าง ๆ ที่การรักษาแบบเดิมอาจไม่ได้ผล หรือยังไม่เคยมีทางรักษามาก่อน ให้สามารถรักษาได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น จึงเป็นอีกก้าวสำคัญในการยกระดับขีดความสามารถด้านการรักษาทางการแพทย์ขั้นสูง

ข้อควรระวังในการรักษาด้วย ATMPs

•  ข้อมูลความปลอดภัยระยะยาวของการใช้ ATMPs ยังมีจำกัด เนื่องจากเป็นการรักษาที่ค่อนข้างใหม่

•  การใช้เซลล์จากผู้อื่น อาจมีความเสี่ยงต่อการปฏิเสธเซลล์หรือการติดเชื้อจากผู้บริจาค

•  หาก ATMPs ถูกผลิตด้วยวิธีการที่ไม่สอดคล้องกับมาตรฐาน GMP จะมีความเสี่ยงต่อการติดเชื้อที่ปนเปื้อนในระหว่างการผลิต ตลอดจนเกิดการเบี่ยงเบนของคุณภาพและประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์ ทำให้ ATMPs นั้น อาจจะไม่มีความปลอดภัยและไม่มีคุณภาพสำหรับการใช้งาน ส่งผลให้การรักษาไม่มีประสิทธิภาพ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) มีการตรวจสอบตั้งแต่สถานที่ผลิต กระบวนการผลิตและการควบคุมคุณภาพตามมาตรฐาน GMP ตลอดจนประเมินผลการใช้งานจากการศึกษาวิจัยในมนุษย์ตามแนวปฏิบัติสากล รวมทั้งการติดตามความปลอดภัยระยะยาวหลังผลิตภัณฑ์ยาออกสู่ตลาด เพื่อให้ประชาชนได้รับผลิตภัณฑ์ที่มีคุณภาพ ประสิทธิภาพ และปลอดภัย

#ผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง #ATMP

ข้อมูลอ้างอิง

1. ประกาศสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา        เรื่อง แนวทางการขึ้นทะเบียนตำรับยาที่เป็นผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง ชนิดผลิตภัณฑ์เซลล์บำบัด ลงวันที่ 10 พฤษภาคม พ.ศ. 2561

2. ประกาศสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา เรื่อง แนวทางการจำแนกประเภทผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง (Classification of Advanced Therapy Medicinal Products; ATMPs) ลงวันที่ 3 กุมภาพันธ์ พ.ศ. 2566

3.GUIDELINE ON FOLLOW-UP OF PATIENTS ADMINISTERED WITH GENE THERAPY MEDICINAL PRODUCT. European Medicines Agency 22 October 2009